10亿美元，今年医药领域最大融资额刚刚诞生

当地时间2024年4月23日，据国外知名媒体Endpoints News报道，一家名为Xaira Therapeutics（下称Xaira）宣布正式启动，走出隐匿模式。在超10亿美元（约72人民币）融资支持下，多位知名风险投资家和科学家正在合作，组建一个新型biotech公司，通过全方位应用新兴的AI技术，重新定义药物发现和开发的方式。

据动脉橙产业智库不完全统计，这是2024年开年以来，全球医药领域的最大融资；并位居2024年医疗健康领域融资额第三，仅低于牙科解决方案提供商MB2 Dental的债券融资和上市公司BridgeBio筹集的新一轮资金。而在初创公司中，也仅有多位诺奖得主创办的抗衰老公司Altos Labs，以30亿美元的资金超过了Xaira。

Xaira的主要投资者包括ARCH Venture Partners和Foresite Capital，其他投资者还包括F-Prime、NEA、红杉资本、Lux Capital、Lightspeed Venture Partners、Menlo Ventures、Two Sigma Ventures、癌症免疫疗法帕克研究所（PICI）、Byers Capital、Rsquared和SV Angel等。

豪华创始团队与基因泰克高管的变革理念

Xaira成立于2023年5月，并长期处于隐身状态。Xaira由生物技术领域两位著名风险投资专家——ARCH venture Partners的Bob Nelsen和Foresite Labs的Vik Bajaj共同创立。

Bob Nelsen参与的项目的中，包括47家估值超过10亿美元的公司所领导投资的初创公司，诸如Illumina和有诺奖光环加持的Altos Labs，以及一系列让辉瑞、柏健、百事美施贵宝等跨国巨头收购的优质项目。

值得一提的还有科学联合创始人，是曾有“上帝之手”美誉的的华盛顿大学蛋白质设计研究所所长David Baker博士，同时也是HHMI的研究员、美国国家科学院院士。Baker博士的主要研究方向是计算结构生物学。他领导的研究团队开发了针对于生物大分子结构及其相互作用进行预测模拟和分子设计的计算软件Rosetta，该软件被广泛应用于世界各地的学校、科研院所和医疗企业，享有非常高的声誉。目前Baker实验室已经有多位博士生全职加入了Xaira；另一位联合创始人Hetu Kamisetty博士，曾供职于Meta和蛋白质设计研究所。

此外，Xaira的现任领导团队还带来了浓厚的基因泰克血统。

首先是Xaira的首席执行官——曾担任过生物科技巨头基因泰克的执行副总裁兼首席科学官的斯坦福大学校长Marc Tessier-Lavigne。他的加入由此带动了一批来自基因泰克的好友兼前同事：曾经领导基因泰克大分子药物发现的Arvind Rajpal 博士，以及曾在基因泰克任职超过13年的Don Kirkpatrick，目前是Xaira的副总裁。

根据Xaira已经对外披露的信息，该公司目前在西雅图和加利福尼亚约有50名员工，但事实上光是董事会名单就超过10，并且在监管、科学和企业界都非常有名望。强生公司药品研发部前执行副总裁Mathai Mammen博士，诺贝尔化学奖得主、斯坦福大学化学与系统生物学和放射学教授Carolyn Bertozzi博士，波士顿咨询集团高级顾问Kaye Foster，前FDA专员、NEA合伙人Scott Gottlieb博士，蛋白质设计研究所顾问委员会MBA主席Bryan White等专业人士纷纷加入，颇有为行业带来革新的阵仗。

整合多方资源，三大核心领域押注AI大模型

Xaira尚在隐匿模式时，曾以Orion Medicines的名义注册，最开始希望从抗体药物入手，依托AI技术带来新的研发理念。其开发工作主要涵盖三大核心领域：先进的机器学习研究、大规模数据生成以及强大的疗法开发能力。

在大模型数据生成方面，Xaira整合了海量数据，这些数据集全面描述了从分子到人体与疾病相关的生物学特征，且特征涵盖不同的范围与规模。由于Xaira的团队还包含了从Illumina长期功能基因学研发工作中培养的领先技术和人员，并整合了Interline Therapeutics的顶尖蛋白质组学团队，因此在生成、整合并从广泛的多维数据集内学习的能力方面具有自信。

在创新疗法研发方面，Xaira表示集结的团队能够设计并靶向此前难以成药的靶标，以开发具差异化特性的治疗产品管线。此外，Xaira现有资源还能够将实验室和临床结果标准化，使其成为自有的数据资源的一部分，即Xaira推动产品管线的过程大也推动了AI模型和生物学基础模型的改进与开发。

而Xaira的重要AI大模型，则整合了来自Baker博士团队开发的AI大模型RFdiffusion，Xaira表示将利用融资资金来加强Baker博士团队的研究。

RFdiffusion是一款结合了结构预测网络和生成式扩散模型的创新型生成式AI系统，它可以通过深度学习生成与自然界中任何已知蛋白质不同的新蛋白。传统设计方法可能需测试成千上万个分子才能找到一个性能符合预期的分子。而采用RFdiffusion新方法，研究团队在每个设计挑战中只需测试少量分子即可。该模型在2023年7月发布于顶尖期刊《自然》当中，相关新闻稿指出，此AI模型可按需设计生物分子，有望为疫苗和药物开发带来革新。

Baker博士团队同时在AI设计抗体开发上持续突破，于不久前发表另一项突破性进展：通过对其生成式AI系统RFdiffusion进行微调，成功针对任意选定的抗原表位从头设计基于重链可变区（VHH）的单域抗体，且该抗体与靶向抗原的有效结合经过具有原子级解析度的冷冻电镜（cryo-EM）结构所验证。

不过，也有业界人士指出Baker团队的RFdiffusion的模型还有改良空间，从论文中生成的抗体在针对细菌和病毒方面的表现来看，仅1%达到了预期效果，且中等亲和力难以成药。对此，Xaira的回应是，经过持续高强度训练的RFdiffusion，会随着时间的推移快速进步。当前，Xaira建立了更加全面的工业化干湿实验平台，传统的抗体工程方法也能逐步改造AI大模型生成的新疗法。

Xaira尚未透露其产品管线，但有投资人指出，Xaira训练AI大模型RFdiffusion的意义，正如基因编辑技术的问世一样，将为诸如肿瘤学等领域打开另一扇门，同时为其他病种的疗法研发拓宽思路。领导人认为，未来公司也将有可能将AI用于其他疗法，例如小分子药物。

直面行业“数据+人才”两大痛点

目前，无论是否将AI用于了药物研发，生物制药企业普遍已经把AI当成常态化工具。尽管业内还尚未看到一款完全由AI研发的新药上市，但 AI+新药行业已经跨过了“讲概念”的阶段，开始步入高速发展期。‘’

蛋壳研究院曾在《2022 AI+新药研发行业研究报告》（下称《报告》）中指出，数据和人才成为AI+新药行业主要挑战。

其中，数据问题是限制当前 AI+新药行业发展的最大壁垒，AI+新药行业的数据面临质和量的双重问题，自产数据成为破题密码之一。

这也再次印证了Xaira在大模型数据生成和创新疗法研发方面做出的努力。尤其在实时跟进和更新旗下管线产品数据和整合多家药企数据资源方面，Xaira自建干湿一体化实验室/智能机器人实验室的措施也有望为公司打造新的竞争壁垒。自建干湿一体化实验室/智能机器人实验室的方式能帮助生产私有化数据，而更多且高质量的药物研发数据才能有效进行算法模型的优化和迭代。

而面对AI+制药行业复合型人才供需缺口大的痛点，Xaira从创立之初就吸引和整合了专业团队，进一步建设交叉人才管理他体系或许就是公司的下一步深耕计划。

《报告》首页提炼的“冷思考”结论指出，制药行业仍然是效率最低的行业之一，亦是抵制技术颠覆的最后桥头堡。如果能攻克堡垒，真正颠覆行业的时刻就不再遥远，Xaira或许已经迈出了第一步。